超长效降血脂药作为医药领域的一项重大突破，不仅改变了传统的高血脂治疗方式，也推进心脑血管疾病防治工作进入新阶段。中国医学科学院阜外医院心脏重症主任医师、美国约翰霍普金斯医院访问学者刘红告诉记者，近年来，超长效降血脂药物在RNA靶向疗法、基因编辑技术以及新型小分子药物等多个关键领域均取得了显著进展。这些创新药物通过长效调控胆固醇代谢的关键靶点（如PCSK9、ANGPTL3等），为高血脂治疗带来了革命性变化。超长效降血脂药物具有诸多优势。刘红表示：“一方面，这种药物每年1—2次的用药频率，极大地提升了患者的依从性，使得患者能够更加规律地接受治疗。另一方面，基因编辑和RNA疗法有望实现‘功能性治愈’，从根本上解决降血脂问题。” 然而，这些药物也面临一定挑战。刘红认为，安全性是最为关键的问题，基因编辑的脱靶效应和长期影响需要进一步验证，以确保患者的用药安全。此外，多数新型疗法价格昂贵，例如基因编辑单次治疗费用或超百万美元，这可能会限制其广泛应用。刘红表示，据预测，2025—2030年，超长效降血脂药有望逐步替代传统注射剂，而口服PCSK9抑制剂和CRISPR疗法凭借其独特的优势，可能会成为未来的主流治疗方法。

超长效降血脂药：治疗高血脂的曙光

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